ADA-SCID is een zeldzame, erfelijke aandoening. Door deze aandoening heeft het lichaam geen afweersysteem. Een verkoudheid kan al dodelijk zijn voor iemand met ADA-SCID. Kinderen die niet behandeld worden, overlijden meestal binnen twee jaar. Eerder hadden kinderen twee opties: een risicovolle transplantatie met beenmerg van een geschikte donor of een levenslange enzymtherapie. Onderzoekers van de UCLA, University College London en het Londense Great Ormond Street Hospital hebben een nieuwe gentherapie tussen 2012 en 2019 gebruikt voor de behandeling van 62 patiënten met ADA-SCID. Het slagingspercentage was 95 procent.
Er worden stamcellen bij het kind afgenomen, daarin wordt een gezonde kopie van het defecte ADA-gen gebracht en de aangepaste cellen worden teruggeplaatst. Hiermee maakt het lichaam van het kind vanaf dat moment zelf het ontbrekende enzym aan. De kinderen werden vervolgens zeven en een half jaar gevolgd. Van de 62 kinderen hadden 59 geen aanvullende behandelingen of transplantaties meer nodig. Het immuunsysteem werkte normaal. Omdat de cellen ook ingevroren kunnen worden toegediend, kunnen stamcellen lokaal worden afgenomen, elders worden bewerkt en vervolgens teruggebracht.
Bron: Nationale Zorggids | Beeld: Pexels
Blijf up-to-date van al het nieuws binnen de kraamzorg
