Vanishing white matter is een zeldzame, erfelijke en dodelijke hersenziekte bij kinderen, waar tot nu toe geen behandeling voor was. Onderzoekers van het Amsterdam UMC hebben nu een potentieel effectief medicijn gevonden.
Guanabenz, een bestaand bloeddrukmedicijn, kan de aandoening vertragen of zelfs stoppen, hebben onderzoekers ontdekt. Het medicijn, dat uit de productie was gehaald vanwege concurrerende, beter werkende medicijnen, is speciaal voor het onderzoek opnieuw gemaakt.
Van de kinderen met vanishing white matter die guanabenz kregen, kwamen 33 kinderen minder vaak of minder snel in een rolstoel. In de onderzoeksperiode van vier jaar kwam geen enkel kind te overlijden. In de controlegroep, bestaande uit 66 kinderen, overleden in die periode vijf kinderen.
Bij de kinderen die guanabenz kregen, bleek uit MRI-scans dat de witte stof in de hersenen minder snel in verval ging dan bij kinderen in de vergelijkingsgroep. Bij kinderen waarop de ziekte in het derde levensjaar ontstaat, werkt het medicijn het beste.
Er worden bijwerkingen gemeld, zoals een lage bloeddruk, slaperigheid, hallucinaties en harde ontlasting. Na een aantal maanden nemen deze bijwerkingen af en verdragen kinderen het medicijn goed.
Het medicijn moet nog worden goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) om te mogen gebruiken bij kinderen met deze aandoening. Het Amsterdam UMC is al gestart met een vervolgstudie.
Bron: https://www.amsterdamumc.org/nl/vandaag/geneesmiddel-remt-zeldzame-hersenziekte-bij-kinderen
Blijf up-to-date van al het nieuws binnen de kraamzorg
